Hemab Therapeutics (COAG)

1. 公司介紹

Hemab Therapeutics 由 Novo Holdings（諾和控股）旗下早期孵化部門 Novo Seeds 於 2019 年在丹麥哥本哈根創立，現雙總部設於劍橋（美國麻薩諸塞州）與哥本哈根。公司聯合創辦人包含 Johan Henrik Faber 與 Søren Bjørn（二人均曾在諾和諾德（Novo Nordisk）血友病研究部門擔任領導職務至 2018 年）、Hans Wandall、Thomas Batchelor 及 Mads Behrndt。執行長 Benny Sørensen，MD, PhD，具深厚凝血生物學學術與產業背景。

公司核心技術授權自兩家機構：（1）從諾和諾德取得 FVIIa/TLT-1 靶向方法相關核心智慧財產的獨家授權；（2）從 Genmab 取得 DuoBody® 雙特異性抗體平台技術授權，用於開發後續管線品項。

上市前主要募資： - Series A：5,500 萬美元（2021 年，Novo Holdings 共同領投） - Series B：1 億 3,500 萬美元（2023 年） - Series C：1 億 5,700 萬美元（2025 年 10 月，Sofinnova Partners 領投，RA Capital、Novo Holdings、Deep Track Capital、HealthCap 等跟投） - IPO：2026 年 5 月，Nasdaq，融資約 3 億 150 萬美元（1,670 萬股，每股 18 美元，增量發行後）

2. 產品介紹

sutacimig（HMB-001）— 主力品項

sutacimig 是一種皮下注射的雙特異性抗體，以 Genmab DuoBody® 技術平台構建，具備兩個功能性結合臂：

• 臂一（抗 FVIIa）：結合並穩定人體循環中的內源性第 VII 凝血因子（FVIIa），延長其半衰期，使 FVIIa 在體內逐步累積至新的穩態濃度
• 臂二（抗 TLT-1）：結合活化血小板表面的 TLT-1（TREM-like transcript-1）受體，在血管損傷時將已累積的 FVIIa 招募至活化血小板表面

結合效果：FVIIa 在血小板表面促進凝血酶生成與栓塞形成，整個機制繞過血小板本身的 GPIIb/IIIa 功能缺陷，實現平台獨立性的止血。這也是 sutacimig 在 Glanzmann thrombasthenia（血小板 GPIIb/IIIa 結構性缺失）中有效的根本原因。

開發階段： - Glanzmann thrombasthenia（GT）：Phase 2MAD 試驗（CL-101）完整數據已於 2025 年 12 月 ASH 年會發表；計劃 2026 年 H2 啟動全球樞紐型Phase 3注冊試驗。已獲 FDA 突破性療法認定（BTD）、快速通道認定（Fast Track）及孤兒藥認定（ODD）。 - Factor VII 缺乏症：Phase 1/2試驗進行中，初步數據預計 2026 年或 2027 年初公布 - 馮威利氏症（VWD）：Phase 1/2試驗（VELORA Pioneer）已首位患者給藥，HMB-002（單價抗體，靶向 VWF/Factor VIII 路徑）初步數據顯示單次 20mg 皮下注射後 14 天內 VWF 平均值升高逾基線 1.5 倍

3. 技術差異化與競爭格局

Glanzmann thrombasthenia 目前無任何預防性（prophylactic）治療選項，現行管理模式完全以按需（on-demand）緊急止血為主：

sutacimig 的差異化定位：

1. 唯一在研的 GT 預防性療法（first-in-class prophylaxis）：競爭格局中目前未見其他公司有 GT 預防性Phase 2以上品項公開揭露
2. 皮下注射、每週一次：對比現有靜脈輸注每 2 小時一次，給藥便利性大幅提升
3. 利用內源性 FVIIa：不注入外源性 rFVIIa，透過穩定本身的 FVIIa 達到預防性基線血中濃度，避免長期使用重組蛋白的抗藥性風險
4. 機制獨立於血小板 GPIIb/IIIa：GT 的根本缺陷（α IIbβ3 整合素缺失）並不影響 sutacimig 的作用機制，理論上在所有 GT 患者中均可起效

VWD 競爭格局（HMB-002）：

VWD 的現有預防性選項包含 VWF 濃縮物（如 Vonvendi、Wilfactin）與去氨加壓素（DDAVP）。HMB-002 的機制（直接增加內源性 VWF 與 Factor VIII）若臨床數據成立，將代表一種全新的治療路徑，但目前仍處早期試驗階段。

4. 應用場景與商業化路徑

Glanzmann thrombasthenia： - 超稀有遺傳疾病：全球盛行率約百萬分之一，估計全球患者約 3 萬人 - 臨床表現嚴重：88%患者每週至少出現一次出血；65%在過去六個月內曾因出血住院；出血類型包含自發性黏膜出血（鼻血、牙齦/口腔出血、消化道出血）及創傷性出血 - 未滿足需求明確：現無預防性療法，患者長期面對出血風險與頻繁急救處置

通往上市的關鍵執行里程碑：

1. Phase 3試驗啟動（預計 2026-H2）：全球多中心樞紐型注冊試驗，評估 sutacimig 預防性給藥對比安慰劑（或現有療法）的 ATBR 降幅
2. BTD+ 孤兒藥認定：已具備優先審查（Priority Review）與滾動審查（Rolling Review）申請資格，若Phase 3數據正向，NDA送件後 FDA 審核時程可能縮短
3. Factor VII 缺乏症擴展適應症：Phase 1/2數據 2026-2027 公布後，可評估是否並行啟動Phase 3
4. 潛在送件時程：假設Phase 3執行順利，NDA送件估計約 2028-2029 年（GT 患者少、試驗規模小，可縮短招募期）

VWD 擴展路徑： VWD 為最常見稀有遺傳性出血疾病（全球估計 100 萬人），若 HMB-002Phase 1/2數據支持進一步開發，商業潛力大於 GT。

5. 商業模式

Hemab 定位為獨立商業化路線，管理層提出「Hemab 2×3 by 2030」執行目標：至 2030 年達到 2 個已商業化產品、2 個新進入後期試驗的品項、2 個新進入早期試驗的品項。

• 目前無重大對外授權或合作交易揭露：sutacimig 全球商業化權利由 Hemab 自持
• 商業化模式：稀有出血疾病的專科治療中心（hemophilia treatment centers，HTCs）網絡是主要觸及管道，患者數量有限但每位患者的治療價值較高
• 上市前融資軌跡：從 Series A 至 IPO 合計逾 5 億美元，加上 IPO 的 3 億美元，資金預計支撐至多個Phase 3試驗讀出
• 收入模式：尚未有產品收入，依賴資本市場融資（目前 pre-commercial 階段）

6. 科學文獻

A bispecific antibody approach for the potential prophylactic treatment of inherited bleeding disorders — Gandhi PS, Zivkovic M, Østergaard H, et al., Nature Cardiovascular Research 3:166–185, 2024. DOI: 10.1038/s44161-023-00418-4（描述 HMB-001 分子設計，並呈現非人靈長類動物模型中 FVIIa 半衰期延長與活化血小板表面招募的前臨床數據，確立 sutacimig 作用機制的生物學基礎）

Sutacimig — A Novel Bispecific Antibody for Prophylactic Treatment of Glanzmann Thrombasthenia: Analysis of aPhase 2Study — Hemab Therapeutics 研究團隊, Blood 146 (Supplement 1): 3059, ASH Annual Meeting 2025（Phase 2MAD 試驗（CL-101）完整數據：每週給藥組 ATBR 降幅達87%，高強度治療出血事件降幅100%，整體安全性良好，82%受試者加入長期延伸試驗）

APhase 1/2, First-in-Human, Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of HMB-001 in Participants with Glanzmann Thrombasthenia — Blood 142 (Supplement 1): 1225, ASH Annual Meeting 2023（首次人體劑量遞增試驗初步數據，確認 sutacimig 在 GT 患者中的 PK/PD 特性及早期安全性）

NovoSeven (recombinant factor VIIa) for the treatment of bleeding episodes and perioperative management in patients with Glanzmann's thrombasthenia — Berntorp E, Astermark J, Expert Review of Hematology 7(6), 2014. PMID: 25387838（現有標準治療基準比較：重組 FVIIa 在 GT 中的按需給藥臨床使用與局限性文獻回顧，提供 sutacimig 預防性療效評估的比較背景）

7. 專利發表

WO2020212415A1 — "Bispecific antibodies"，權利人：Novo Nordisk AS（Hemab 持有該技術授權），申請日 2020-04-15，公開日 2020-10-22（核心技術請求：同時結合 FVIIa 與 TLT-1 的雙特異性抗體構型，賦予 FVIIa 延長循環半衰期並選擇性募集至活化血小板表面；sutacimig 基於此平台技術開發）

USPTO 12122847 — "Factor VII (FVII(a))/TREM-like transcript 1 (TLT-1) bispecific antibodies"，申請人：[與 WO2020212415A1 同一專利家族，相關申請人包含 Novo Nordisk 或 Hemab 衍生申請]（FVIIa/TLT-1 雙特異性抗體的美國授權專利，核心請求涵蓋穩定 FVIIa 半衰期並透過 TLT-1 將其定位至活化血小板的分子及方法）

DuoBody® 平台相關專利群（Genmab A/S 持有，Hemab 持有授權） — Genmab 雙特異性抗體 DuoBody 製造技術平台（sutacimig 的製造骨架；Genmab 已授權多家公司使用此平台，包含 Hemab，用於開發雙特異性治療抗體）

重要聲明
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